Naissance d’un médicament : du labo au patient

, par  Vanessa Pageot-Françoise

« Nous sommes des chercheurs d’or, mais notre pépite à nous, c’est la molécule thérapeutique. » Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, pharmacien et chercheur en neurosciences, connaît bien les coulisses de la recherche. Il revient sur la naissance d’un médicament, de ses prémices aux essais cliniques sur l’homme.

Quel est l’élément déclencheur de la naissance d’un médicament ?
Serge Braun. – Les chercheurs vont cibler une maladie et vont essayer d’en comprendre les rouages, l’idée étant de contrecarrer tel ou tel mécanisme. Dans le cas d’une maladie rare, la porte d’entrée obligatoire est la génétique, avec la recherche du gène à l’origine de la pathologie.

Comment les chercheurs trouvent-ils la molécule thérapeutique, le principe actif du futur médicament ?
Il y a deux manières. L’une est raisonnée : quand le mécanisme est déjà connu, on peut rapprocher une maladie d’une autre. On sait que telle molécule agit sur telle voie biologique, on va donc copier et tester cette méthodologie sur la pathologie qui nous intéresse.

Et la seconde ?
Le hasard ! On va par exemple reproduire en culture, dans des robots, une cellule de moelle épinière en un millier d’exemplaires. On peut aussi volontairement « abîmer » cette cellule en cherchant la molécule qui pourra la réparer. C’est la recherche in vivo. Nous sommes comme un chercheur d’or qui passe au tamis une grande quantité de poussière avant de trouver une pépite. Notre pépite à nous, c’est la molécule d’intérêt thérapeutique.

Une fois votre « pépite » trouvée, quelle est l’étape suivante ?
C’est e stade du « candidat médicament ». Nous observons chez l’animal comment la molécule se distribue dans son organisme, comment elle est métabolisée, si elle agit et de quelle façon. On peut être amené à reproduire chez l’animal une maladie de l’homme, comme un cancer sur une souris, pour étudier l’action de ce candidat médicament. On calcule aussi la toxicité de ce dernier sur l’animal. Cela dit, il faut préciser que toutes les recherches ne passent pas ce stade et, même concluants, les modèles animaliers sont toujours imparfaits.

Combien de temps se passe-t-il entre les premières recherches et la fin de l’essai in vitro sur l’animal ?
C’est très variable d’un projet à un autre, mais il faut compter en moyenne une dizaine d’années.

Comment se passe l’étape de l’essai clinique chez l’homme ?
Avant de passer aux essais cliniques, il faut réfléchir au bon dosage du médicament : celui-ci doit tenir dans un comprimé, ce qui demande parfois un travail de recherche supplémentaire sur la molécule pour l’améliorer. On ne peut pas demander aux patients d’avaler un kilo de médicament !

Sur qui ce médicament « prototype » est-il testé ?
Le médecin qui aura au préalable accepté le programme de recherche contactera ses patients en les informant du programme et du rapport bénéfices-risques. Ceux qui participent à cette première étape de l’essai clinique sont des volontaires en bonne santé. Là encore, les maladies rares font exception, puisque nous faisons appel à des personnes malades – toujours volontaires – dès les premiers essais.

Combien de personnes sont nécessaires à un essai clinique ?
Là encore, c’est très variable. Dans le cas des maladies rares, nous pouvons commencer sur un nombre très restreint, moins de cinq personnes. Les recherches plus classiques nécessitent environ une dizaine de personnes. Il s’agit de leur donner une dose croissante du médicament, le critère principal étant la sécurité. Cette première étape se déroule sur une à trois années, puis on passe à la phase deux, où l’on va étendre l’essai à un plus grand nombre de personnes, entre une dizaine et une centaine. L’objectif est toujours de vérifier l’innocuité du médicament et d’ajuster les dosages.

Si le médicament a passé ces tests avec succès, peut-il alors être commercialisé ?
Non : il y a encore un dernier essai, à plus grande échelle, avec une centaine de volontaires pour les maladies rares et jusqu’à un millier pour un vaccin, par exemple. Cette dernière étape se passe souvent en double aveugle avec un médicament placebo : ni le médecin ni les patients ne savent qui reçoit le médicament ou le placebo. C’est très important, car le côté psychologique est présent tout au long de la procédure.

Combien de temps durent les essais cliniques ?
Entre dix et quinze ans. C’est très long, mais nécessaire pour suivre le patient. Avant d’arriver en pharmacie, le médicament doit encore obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) par les autorités sanitaires. Quant à la commercialisation du produit, cela concerne les industriels, et c’est un autre métier.

[/Propos recueillis par/]

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