Mucoviscidose : un nouveau traitement qui relance l’espoir

, par  Delphine Delarue

Très attendu par les personnes atteintes de mucoviscidose, le Kaftrio devrait être bientôt commercialisé en France. Déjà disponible aux États-Unis depuis fin 2019 sous le nom de Trikafta, cette trithérapie permet à certains patients de retrouver une meilleure capacité respiratoire.

Autorisé sur le marché européen depuis cet été, le Kaftrio devrait bientôt être accessible en France. Ce nouveau médicament, déjà prescrit aux États-Unis, en Irlande, au Danemark, en Allemagne et au Royaume-Uni, constitue un grand espoir pour les patients atteints de mucoviscidose et leurs familles.

Cette maladie génétique rare et mortelle, qui touche 7 500 personnes dans notre pays dont près de 50 % d’enfants, affecte gravement les voies respiratoires et digestives. Si les progrès de la recherche ont été considérables ces dernières années (l’espérance de vie est passée de 7 ans en 1965 à près de 50 ans aujourd’hui), l’âge moyen au décès reste actuellement de 34 ans.

Éviter la transplantation pulmonaire
Selon l’association Vaincre la mucoviscidose, le Kaftrio représente « un véritable gain de chance et pour certains patients, le seul espoir d’éviter la transplantation pulmonaire ». S’il ne guérit pas la maladie, le médicament permet de gagner en qualité de vie et de retrouver une meilleure capacité respiratoire. Cette trithérapie, qui repose sur la combinaison de trois molécules (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor), vise à rétablir le fonctionnement de la protéine CFTR responsable de la mucoviscidose.

À terme, le Kaftrio pourrait bénéficier à une grande partie des malades : c’est-à-dire aux 85 % des patients présentant le profil génétique spécifique visé par le médicament.
Malheureusement, pour le moment, les transplantés pulmonaires ne pourront pas en profiter « en raison d’interactions médicamenteuses importantes » avec les produits antirejet, précise Paola De Carli, directrice scientifique de Vaincre la Mucoviscidose, dans cette vidéo.

Fixation du prix du médicament
Pour que le Kaftrio soit accessible en France aux patients éligibles, c’est-à-dire, pour l’instant, à ceux âgés de 12 ans et plus porteurs de deux mutations nommées « F508del » ou d’une seule mutation « F508del » dite « à fonction minimale » (la protéine CFTR est bien produite dans la cellule mais elle n’est que très peu fonctionnelle voire pas du tout), deux étapes doivent encore être franchies.

Tout d’abord l’évaluation par la Commission de transparence de la Haute Autorité de santé (HAS) qui est en train de se terminer, puis la fixation du prix du médicament par le Comité économique des produits de santé (CEPS). Cette seconde étape, aux délais incompressibles, devrait prendre quelques semaines à quelques mois. C’est du moins ce qu’espère l’association Vaincre la mucoviscidose, qui œuvre auprès des pouvoirs publics pour que ces délais soient les plus courts possible.

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